FDA zatwierdziła nowy lek na narkolepsję typu 1. Jak działa oveporexton?

FDA zatwierdziła oveporexton. To pierwszy lek, który bezpośrednio pobudza układ oreksynowy u osób z narkolepsją typu 1. Dotychczasowe terapie skupiały się głównie na łagodzeniu objawów, takich jak nadmierna senność czy katapleksja. Oveporexton działa inaczej: ma naśladować brakujący sygnał oreksyny, czyli substancji pomagającej mózgowi utrzymać czuwanie.

Czym jest narkolepsja typu 1?

Narkolepsja kojarzy się przede wszystkim z niekontrolowanym zasypianiem w ciągu dnia. Ta choroba jest jednak bardziej złożona i może wpływać zarówno na czuwanie, jak i sen nocny.

W narkolepsji typu 1 w mózgu występuje bardzo duży niedobór oreksyny, czyli substancji, która pomaga utrzymywać czuwanie i stabilną granicę między snem a jawą.

Kiedy oreksyny zaczyna brakować, pojawia się silna senność w ciągu dnia. Charakterystycznym objawem narkolepsji typu 1 jest także katapleksja, czyli nagłe osłabienie napięcia mięśniowego, które może wystąpić np. podczas śmiechu lub innych silnych emocji. Może objawiać się opadaniem głowy lub żuchwy, uginaniem się kolan, niewyraźną mową, wypuszczaniem przedmiotów z rąk, a w silniejszym napadzie nawet upadkiem. Co ważne, osoba podczas takiego epizodu zachowuje świadomość. 

Chorobie mogą towarzyszyć również:

• paraliż senny,
• omamy podczas zasypiania lub budzenia się,
• przerywany sen nocny.

Przeczytaj więcej o: Zaburzenia snu: rodzaje, przyczyny, leczenie, skutki

Skąd bierze się narkolepsja typu 1?

Narkolepsja typu 1 często rozpoczyna się w młodym wieku i jest związana z niedoborem oreksyny. Nie wiadomo jednak jeszcze dokładnie, dlaczego komórki odpowiedzialne za jej produkcję przestają prawidłowo funkcjonować lub zanikają.

Od lat podejrzewa się istotny udział układu odpornościowego. Jedną z głównych hipotez powstawania narkolepsji jest nieprawidłowa reakcja immunologiczna skierowana przeciwko komórkom związanym z produkcją oreksyny. Najnowszy przegląd opublikowany w 2026 roku w „Nature Reviews Neurology” podkreśla jednak, że autoimmunologiczne pochodzenie choroby nie zostało jeszcze ostatecznie wyjaśnione.

Narkolepsja nie jest też prostą chorobą dziedziczną, przekazywaną z rodzica na dziecko według jednego określonego schematu. Geny mogą zwiększać podatność na jej rozwój, ale sam wariant genetyczny związany z narkolepsją nie oznacza, że choroba na pewno wystąpi.

Co zmienia oveporexton?

Dotychczas terapia narkolepsji skupiała się głównie na łagodzeniu objawów. Stosuje się m.in. modafinil, pitolisant i solriamfetol, a w przypadku katapleksji także oksybat sodu. Pomocne mogą być również zaplanowane krótkie drzemki w ciągu dnia.

Oveporexton działa inaczej. Nie zastępuje brakującej oreksyny, ale pobudza w mózgu receptor, na który naturalnie działa ta substancja. W ten sposób ma przywracać sygnał czuwania, którego brakuje u osób z narkolepsją typu 1.

Nie oznacza to jednak wyleczenia choroby. Lek nie odbudowuje komórek produkujących oreksynę, ale oddziałuje bezpośrednio na mechanizm, którego zaburzenie odpowiada za objawy narkolepsji typu 1.

Co pokazały badania oveporextonu?

Zanim amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła oveporexton, jego skuteczność i bezpieczeństwo oceniano w kilku badaniach klinicznych z udziałem dorosłych z narkolepsją typu 1. Naukowcy sprawdzali przede wszystkim, czy lek pomaga pacjentom dłużej utrzymywać czuwanie, zmniejsza senność w ciągu dnia oraz ogranicza napady katapleksji.

W badaniu fazy II z udziałem 112 osób po 8 tygodniach leczenia pacjenci przyjmujący oveporexton byli w stanie dłużej pozostawać w stanie czuwania i odczuwali mniejszą senność. Przy części badanych dawek występowało u nich również mniej napadów katapleksji.

Kolejnym etapem były dwa większe, 12-tygodniowe badania fazy III, obejmujące łącznie 273 dorosłych z narkolepsją typu 1. To właśnie ich wyniki stały się podstawą decyzji FDA. U osób przyjmujących oveporexton poprawiała się zdolność pozostawania w stanie czuwania, zmniejszała się senność i liczba napadów katapleksji. Poprawę obserwowano także w innych objawach, m.in. paraliżu sennym i zaburzeniach snu nocnego.

Badania pozwoliły również ocenić bezpieczeństwo nowej terapii. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi przez pacjentów biorących udział w badaniu były:

• bezsenność,
• częstsze oddawanie moczu,
• nagłe parcie na mocz,
• zwiększone wydzielanie śliny.

Należy brać je pod uwagę obok korzyści obserwowanych w badaniach.

Czy oveporexton jest już dostępny w Polsce?

Na razie nie. Oveporexton został zatwierdzony przez FDA 5 sierpnia 2026 roku do leczenia dorosłych z narkolepsją typu 1 w Stanach Zjednoczonych. Decyzja amerykańskiej agencji nie oznacza jednak automatycznego zatwierdzenia leku w Unii Europejskiej.

Na 16 października 2026 roku oveporexton nie ma unijnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

Bibliografia

1. S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Drug to Treat the Full Range of Narcolepsy Type 1 Symptoms. 5 sierpnia 2026. Dostęp: 24.08.2026.
2. S. Food and Drug Administration. Prescribing Information, NDA 220860 (oveporexton tablets). 2026. Dostęp: 24.08.2026.
3. Dauvilliers Y., Plazzi G., Mignot E. i wsp. Oveporexton, an Oral Orexin Receptor 2–Selective Agonist, in Narcolepsy Type 1. New England Journal of Medicine. 2025;392(19):1905–1916. DOI: 10.1056/NEJMoa2405847.
4. Vassalli A., Tafti M., Liblau R.S. Narcolepsy is (not) an autoimmune disease. Nature Reviews Neurology. 2026;22(8):519–531. DOI: 10.1038/s41582-026-01232-9.
5. Bassetti C.L.A., Kallweit U., Vignatelli L. i wsp. European guideline and expert statements on the management of narcolepsy in adults and children. European Journal of Neurology. 2021;28(9):2815–2830. DOI: 10.1111/ene.14888.
6. Dauvilliers Y., Siegel J.M., Lopez R. i wsp. Cataplexy—clinical aspects, pathophysiology and management strategy. Nature Reviews Neurology. 2014;10(7):386–395. DOI: 10.1038/nrneurol.2014.97.
7. European Commission. Union Register of medicinal products for human use. Aktualizacja zbioru danych: 17 sierpnia 2026. Dostęp: 24.08.2026.

---

Przychodnia online Dimedic - wybierz konsultację:

E-recepta online

Lekarz rodzinny

Lekarz internista

---

Treści z działu "Wiedza o zdrowiu" z serwisu dimedic.eu mają charakter wyłącznie informacyjno-edukacyjny i nie mogą zastąpić kontaktu z lekarzem lub innym specjalistą. Wydawca nie ponosi odpowiedzialności za wykorzystanie porad i informacji zawartych w serwisie bez konsultacji ze specjalistą.